一、急性血白血病
骨髓移植较普通化疗的优越性在急性白血病得以充分体现，这种疗法可使急性白血病患者的无病生存率显著提高。据Fred Hutchinson癌症研究中心与IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次缓解接受ALLo-BMT后，3年无病生存率可达50%左右;而同期化疗病人的3年无病生存率仅18-27%。BMT疗效受多种因素影响，主要有：
时机选择：第一次缓解BMT疗效优于第二次缓解期。Brotint等（1988）比较AL患者第一次缓解期及第二次缓期BMT结果，发现第一次缓解期BMT后患者5年复发率为21%±11%，5年无病存活率46%±9%;第二次缓解期BMT后患者5年复发率及存活率则分别是56%及22%。IBMTR及西雅图的资料亦有类似结果。因此，急性白血病患者宜在第一次完全缓解期进BMT。
2.疾病本身的性质：BMT疗效与分型的关系不甚明确，似乎是AML疗效优于ALL，对于ALL患者，下列指标可以认为是高危因素：（1）年龄小于2岁或大于15岁，初诊时周围血白细胞》50×109/L;（2）有中枢神经系统白血病;（3）T细胞型或有特殊细胞遗传学改变的ALL;（4）对AML患者，初诊时白细胞计数》75×109/L，或为M4，M5患者，预后差。
3.患者的年龄及一般情况：年龄越大，脏器功能越差，BMT后发生各种合并症尤其是GVHD的可能性亦越大，因此，对于45岁以上的患者进行异基因骨髓移植谨慎，50岁以上一般不再进行异基因骨髓移植。
二、慢性粒细胞白血病
异基因骨髓移植（BMT）是目前可以根治慢性粒细胞白血病的唯一手段，处于慢性期的CML患者接受异基因骨髓移植后，5年无病存活率可达60-90%。即使同处慢性期，确诊后17个月内进行BMT效果优于17个月后行BMT。患者年龄越轻，疗效越佳，移植前服用羟基脲者疗效优于服用白消安者。国内统计结果为：慢性期的CML患者接受HLA配型相同的同胞异基因骨髓移植，长期无病生存率为80%，进入加速期或急变期的CML患者，异基因疗效不如慢性期患者。
三、恶性淋巴瘤：首先考虑进行自体骨髓移植。
四、多发性骨髓瘤：以往认为MM患者不适宜进行BMT，随着支持治疗的进步及青年患者的出现，BMT治疗MM成功的病例已渐增加，据IBMTR和欧洲骨髓移植处和Ferd Hutchsin癌症研究中心资料，全世界共约150例MM患者接受骨髓移植，第一次缓解期接受BMT者3年无病存活率达69%。
五、骨髓增生异常综合征（MDS） BMT治疗MDS使患者3年无病生存率可接近50%，相当一部分可获根治，尤其是年轻患者早期接受BMT可获更佳疗效。
六、重型再障（SAA） 是非肿瘤性疾病中接受BMT最多的疾病。若患者未输过血性行BMT，则长期存活 率可达80%.
七、其他：遗传性免疫缺陷病，珠蛋白生成障碍性贫血等。
