先天性莱贝尔黑内障是一种罕见的遗传性眼病，会导致患者视力严重丧失，而且无药可治。美国和英国的科学家首次利用基因替代疗法，使先天性莱贝尔黑内障患者获得了部分视力。专家认为，这次临床试验在治疗先天性莱贝尔黑内障方面取得了突破性进展。
美国和英国两国的科研人员27日宣布，在六名接受治疗的年轻人中，四人恢复了部分视力，其中两人原本只能看到手部动作的人在手术几周后即可读出几行视力表。
为了治疗这种疾病，科学家将携带数百万正常基因的改良病毒注射到志愿接受治疗的患者一只眼睛后部视网膜下面。另一只未治疗的眼睛用来进行视力比较。
三名在费城接受治疗的患者有两人是女性，年龄分别为19岁和26岁，另外一名男子是意大利人。在手术后，他们的视力都出现了大幅提高，不仅能看视力表，在光线暗淡的时候也能看清楚。
研究人员表示，没有迹象显示携带正常基因的改良病毒乱跑乱动，离开眼睛，跑到身体的其他部位。研究负责人之一、宾西法尼亚大学眼科教授吉恩·班尼特说：“我想这非常令人激动，这是研究进入新阶段的开始。”
现在，美英双方又各自治疗了一名病人，研究人员希望通过加大“剂量”，在症状较轻的年轻患者身上取得更好的疗效。
