骨髓移植在AML治疗中作用的临床试验缺乏质量控制研究。BMT在AML中的治疗效果受多种因素的影响，移植相关死亡率、年龄、和其他预后因素等均应加以考虑。诊断时有预后良好因素的（如伴有t（8;21）、t（15;17），inv（16））患者，可不必考虑年龄因素使用标准的诱导缓解后治疗。无预后良好因素者，尤其是骨髓细胞核型差的病例，应在第1次缓解后选择自体或异基因BMT。第1次缓解后便采用无关供者的BMT的治疗，这种骨髓移植是否值得进行应慎重考虑，既便是对于治疗相关性AML或是继发于骨髓异常增生的AML均属临床研究性质。
（1）异基因骨髓移植：近年来有关异基因骨髓移植的报导很多，但据估计最多有10%左右的AML患者真正适合进行配型相合的异基因骨髓移植。异基因骨髓移植一般在40或45岁以下的患者进行，但许多中心年龄放宽到60岁。第2次缓解的AML往往选择异基因BMT，因为该类患者的长期生存率只有20%~30%。最近的随机对照研究表明，第一缓解后即行BMT与先行缓解后治疗当复发后第2次缓解后再行BMT两组之间生存率上无差异。因此BMT应当用于2次缓解后的挽救治疗、诱导失败、早期复发、或某些高危病人。但适合的病例仍应进入前瞻性临床研究以确定异基因BMT的效果。
（2）自体骨髓移植：采用骨髓或末梢血中的造血干细胞，其优点是无GVHD、不需要供者以及年长者耐受性好。但明显的缺点是白血病细胞的再输入。随着多种体外净化方法的改进，自体BMT可能会成为早期强化治疗的最佳方案。
